La vraisemblance pénalisée de Firth pour les régressions à risques proportionnels en cas d’enquêtes complexes
Section 2. Mise à l’échelle des poids

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Soit $w_i$ le poids de l’unité $i.$ Nous proposons d’utiliser ${\tilde{w}}_i\mathrm{<mo>=</mo>}\left({\displaystyle {\sum }_{A_N}}1/{\displaystyle {\sum }_{A_N}}{w}_i\right)w_i\mathrm{<mo>=</mo>}\left(n/{\displaystyle {\sum }_{A_N}}{w}_i\right)w_i$ comme poids mis à l’échelle. Par construction, les poids mis à l’échelle sont invariants par rapport à l’échelle du poids. C’est-à-dire que ${\tilde{w}}_i^{*}\mathrm{<mo>=</mo>}\left(n/{\displaystyle {\sum }_{A_N}}\gamma w_i\right)\gamma w_i\mathrm{<mo>=</mo>}\left(n/{\displaystyle {\sum }_{A_N}}{w}_i\right)w_i\mathrm{<mo>=</mo>}{\tilde{w}}_i$ pour tous les $\gamma \ne 0.$

La vraisemblance pénalisée de Firth est donnée par $L_p\left(\beta \right)\mathrm{<mo>=</mo>}L\left(\beta \right){\left|I\left(\beta \right)\right|}^{\text{0,5}},$ où $L\left(\beta \right)$ et $I\left(\beta \right)$ sont respectivement la probabilité non pénalisée et la matrice d’information. La log-vraisemblance pénalisée est

$$l_p\left(\beta \right)\mathrm{<mo>=</mo>}l\left(\beta \right)+\text{0,5}\log \left(\left|I\left(\beta \right)\right|\right).$$

En particulier, quand les poids mis à l’échelle sont utilisés, la log-vraisemblance partielle non pénalisée de Breslow (Breslow, 1974) est

$$l\left(\beta \right)\mathrm{<mo>=</mo>}{\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}\left\{{\beta }^{\prime }{\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{\tilde{w}}_i{Z}_i\left(t_k\right)-\left({\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{\tilde{w}}_i\right)\log {\displaystyle \sum _{i\in R_k}}{\tilde{w}}_i\exp \left({\beta }^{\prime }{Z}_i\left(t_k\right)\right)\right\}$$

où $w_i$ est le poids non mis à l’échelle de l’unité $i.$

Notons

$$S_k^{\left(a\right)}\left(\beta \right)\mathrm{<mo>=</mo>}{\displaystyle \sum _{i\in R_k}}{\tilde{w}}_i\exp \left({\beta }^{\prime }{Z}_i\left(t_k\right)\right){\left[Z_i\left(t_k\right)\right]}^{\otimes a}$$

où $k$ est le $k^{\text{e}}$ temps d’événement ordonné, $a\mathrm{<mo>=</mo>}\mathrm{0,}\mathrm{1,}2,$ ${\left[Z_i\left(t_k\right)\right]}^{\otimes 0}$ est 1, ${\left[Z_i\left(t_k\right)\right]}^{\otimes 1}$ est le vecteur $Z_i\left(t_k\right),$ et ${\left[Z_i\left(t_k\right)\right]}^{\otimes 2}$ est la matrice $\left[Z_i\left(t_k\right)\right]{\left[Z_i\left(t_k\right)\right]}^{\prime }.$

La fonction de score est alors donnée par

$$\begin{array}{ll}U\left(\beta \right)\hfill & \equiv {\left(U\left({\beta }_1\right)\mathrm{,}\dots \mathrm{,}U\left({\beta }_p\right)\right)}^{\prime }\hfill \\ \hfill & \mathrm{<mo>=</mo>}\frac{\partial l\left(\beta \right)}{\partial \beta }\hfill \\ \hfill & \mathrm{<mo>=</mo>}{\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}\left\{{\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{\tilde{w}}_i{Z}_i\left(t_k\right)-{\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{\tilde{w}}_i\frac{S_k^{\left(1\right)}\left(\beta \right)}{S_k^0\left(\beta \right)}\right\}\hfill \end{array}$$

et la matrice d’information de Fisher est donnée par

$$\begin{array}{ll}I\left(\beta \right)\hfill & =-\frac{{\partial }^{2}l\left(\beta \right)}{\partial \beta {}^2}\hfill \\ \hfill & \mathrm{<mo>=</mo>}{\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}{\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{\tilde{w}}_i\left\{\frac{S{}_k^{\left(2\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}-\left[\frac{S{}_k^{\left(1\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}\right]{\left[\frac{S{}_k^{\left(1\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}\right]}^{\prime }\right\}.\hfill \end{array}$$

Notons

$$Q_{kp}^{\left(a\right)}\left(\beta \right)\mathrm{<mo>=</mo>}{\displaystyle \sum _{i\in R_k}}{\tilde{w}}_i\exp \left({\beta }^{\prime }{Z}_i\left(t_k\right)\right)Z_{i\mathrm{,}p}\left(t_k\right){\mathrm{<mo\; stretchy="false">[</mo>}{Z}_i\left(t_k\right)\mathrm{<mo\; stretchy="false">]</mo>}}^{\otimes a}$$

où $a\mathrm{<mo>=</mo>}\mathrm{0,}\mathrm{1,}2;$ $p\mathrm{<mo>=</mo>}\mathrm{1,}\dots \mathrm{,}P;$ et $Z_i\left(t\right)\mathrm{<mo>=</mo>}\left(Z_{i\mathrm{,}1}\left(t\right)\mathrm{,}\dots \mathrm{,}{Z}_{i\mathrm{,}p}\left(t\right)\right).$ Alors,

$$\begin{array}{ll}\frac{\partial I\left(\beta \right)}{\partial {\beta }_p}\hfill & ={\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}{\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{\tilde{w}}_i\{{\left[\frac{Q_{kp}^{\left(2\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}-\frac{Q{}_{kp}^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}\frac{S_k^{\left(2\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}\right]}_{}^{{}^{}}\hfill \\ \hfill & -\left[\frac{Q{}_{kp}^{\left(1\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}-\frac{Q_{kp}^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}\frac{S{}_k^{\left(1\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}\right]{\left[\frac{S_k^{\left(1\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}\right]}^{\prime }\hfill \\ \hfill & -\left[\frac{S_k^{\left(1\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}\right]{\left[\frac{Q_{kp}^{\left(1\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}-\frac{Q_{kp}^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}\frac{S_k^{\left(1\right)}\left(\beta \right)}{S_k^{\left(0\right)}\left(\beta \right)}\right]}^{\prime }\}\hfill \end{array}$$

où $p\mathrm{<mo>=</mo>}\mathrm{1,}\dots \mathrm{,}P.$

Les estimations ponctuelles et les erreurs-types linéarisées de Taylor pour la vraisemblance pénalisée sont obtenues à partir des fonctions de score et de la matrice hessienne comme le décrit la section 1.2. Les erreurs-types « jackknife » sont obtenues par la maximisation de la vraisemblance pénalisée dans chaque échantillon répété.

L’annexe 1 montre que dans certaines conditions de régularité, les estimateurs ponctuels obtenus par la maximisation de la vraisemblance pénalisée de Firth convergent par rapport au plan de sondage.

2.1  Vraisemblances pénalisées et échelle des poids

Dans la présente section, nous calculons une relation entre la log-vraisemblance pénalisée utilisant des poids mis à l’échelle et la log-vraisemblance pénalisée utilisant des poids non mis à l’échelle, et nous démontrons que la vraisemblance pénalisée de Firth utilisant des poids non mis à l’échelle ne possède pas la propriété d’invariance.

Soit $l\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}\tilde{w}\right)$ la log-vraisemblance utilisant des poids $\tilde{w},$ et soit $l\left({\beta }_w\mathrm{<mo>;</mo>}w\right)$ la log-vraisemblance utilisant des poids $w,$ où ${\tilde{w}}_i\mathrm{<mo>=</mo>}\alpha w_i$ pour tous les $i$ et $\alpha \ne 0.$ La log-vraisemblance de Breslow peut s’écrire comme suit :

$$\begin{array}{ll}l\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}\tilde{w}\right)\hfill & ={\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}\left\{{\beta }_{\tilde{w}}^{\prime }{\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{\tilde{w}}_i{Z}_i\left(t_k\right)-\left({\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{\tilde{w}}_i\right)\log {\displaystyle \sum _{i\in R_k}}{\tilde{w}}_i\exp \left({\beta }_{\tilde{w}}^{\prime }{Z}_i\left(t_k\right)\right)\right\}\hfill \\ \hfill & \mathrm{<mo>=</mo>}{\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}\left\{{\beta }_{\tilde{w}}^{\prime }\alpha {\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{w}_i{Z}_i\left(t_k\right)-\left(\alpha {\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{w}_i\right)\log {\displaystyle \sum _{i\in R_k}}\alpha w_i\exp \left({\beta }_{\tilde{w}}^{\prime }{Z}_i\left(t_k\right)\right)\right\}\hfill \\ \hfill & \mathrm{<mo>=</mo>}\alpha {\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}\left\{{\beta }_{\tilde{w}}^{\prime }{\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{w}_i{Z}_i\left(t_k\right)-\left({\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{w}_i\right)\log {\displaystyle \sum _{i\in R_k}}{w}_i\exp \left({\beta }_{\tilde{w}}^{\prime }{Z}_i\left(t_k\right)\right)\right\}\hfill \\ \hfill & -{\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}\left(\alpha {\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{w}_i\right)\log \alpha \hfill \\ \hfill & \mathrm{<mo>=</mo>}\alpha l\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}w\right)-{\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}\left(\alpha {\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{w}_i\right)\log \alpha .\hfill \end{array}$$

Parce que le deuxième terme du deuxième membre ne contient pas $\beta ,$ la dérivée et la matrice hessienne de la log-vraisemblance ne sont qu’un multiplicateur de $\alpha$ et les estimations des paramètres et les erreurs-types sont invariantes par rapport à l’échelle des poids.

Cependant, la relation suivante montre que les estimations ponctuelles obtenues par la maximisation de la log-vraisemblance pénalisée ne sont pas invariantes par rapport à l’échelle des poids :

$$\begin{array}{ll}{l}_p\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}\tilde{w}\right)\hfill & \mathrm{<mo>=</mo>}l\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}\tilde{w}\right)+\mathrm{0,5}\log \left|I\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}\tilde{w}\right)\right|\hfill \\ \hfill & \mathrm{<mo>=</mo>}\alpha l\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}w\right)+\mathrm{0,5}\log \left|\alpha I\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}w\right)\right|-{\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}\left(\alpha {\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{w}_i\right)\log \alpha \hfill \\ \hfill & \mathrm{<mo>=</mo>}\alpha l\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}w\right)+\mathrm{0,5}\left\{\log \left|I\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}w\right)\right|+p\log \alpha \right\}-{\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}\left(\alpha {\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{w}_i\right)\log \alpha \hfill \\ \hfill & \mathrm{<mo>=</mo>}\alpha \left\{l\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}w\right)+\mathrm{0,5}\log \left|I\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}w\right)\right|\right\}-{\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}\left(\alpha {\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{w}_i\right)\log \alpha \hfill \\ \hfill & +\mathrm{0,5}\left\{p\log \alpha +\left(1-\alpha \right)\log \left|I\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}w\right)\right|\right\}\hfill \\ \hfill & \mathrm{<mo>=</mo>}\alpha l_p\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}w\right)-{\displaystyle \sum _{k\mathrm{<mo>=</mo>\; 1}}^K}\left(\alpha {\displaystyle \sum _{i\in D_k}}{w}_i\right)\log \alpha \hfill \\ \hfill & +\mathrm{0,5}\left\{p\log \alpha +\left(1-\alpha \right)\log \left|I\left({\beta }_{\tilde{w}}\mathrm{<mo>;</mo>}w\right)\right|\right\}.\hfill \end{array}$$

Le terme supplémentaire du deuxième membre de l’équation précédente comporte les paramètres de régression. Par conséquent, les estimations ponctuelles et les erreurs-types ne sont pas invariantes par rapport à l’échelle des poids.

Par construction, les estimations ponctuelles qui utilisent la log-vraisemblance et les poids mis à l’échelle sont invariantes par rapport à l’échelle des poids.

2.2  Exemple d’utilisation de poids mis à l’échelle

Examinons l’étude du myélome décrite à la section 1.1. Nous avons ajusté de nouveau le même modèle de régression à risques proportionnels en utilisant les variables explicatives LogBUN, HGB et Contrived, mais en prenant maintenant des poids mis à l’échelle pour construire la vraisemblance pénalisée de Firth.

Le tableau 2.1 présente les estimations ponctuelles et les erreurs-types avec une vraisemblance pénalisée de Firth utilisant des poids mis à l’échelle et l’estimateur de variance linéarisé de Taylor. Ces statistiques sont invariantes par rapport à l’échelle des poids.

Les erreurs-types utilisant des répliques jackknife sont également invariantes par rapport à l’échelle des poids. Pour les méthodes d’estimation de la variance par répliques, chaque ensemble de poids de rééchantillonnage doit être mis à l’échelle au moyen du facteur d’échelle qui a servi à mettre à l’échelle les poids de l’échantillon complet. Le tableau 2.2 présente les estimations ponctuelles et les erreurs-types de la vraisemblance pénalisée de Firth utilisant des poids mis à l’échelle et de l’estimateur de la variance par répliques jackknife.

Les estimations de la log-vraisemblance pénalisée utilisant des poids mis à l’échelle possèdent également la propriété de précision. Les rapports entre les erreurs-types jackknife et les erreurs-types linéarisées de Taylor sont de 1,16, 1,17 et 1,40 pour les trois ensembles de poids pour les variables LogBUN, HGB et Contrived, respectivement (tableaux 2.1 et 2.2).

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